AGC Biologics bekerjasama dengan Child’s Cure Genetic Research untuk membangunkan terapi berasaskan mRNA bagi merawat gangguan epilepsi yang teruk

Menunjukkan perkembangan baharu dalam teknologi mRNA bagi menangani penyakit jarang

Kerjasama CDMO dengan yayasan yang diterajui oleh ibu bapa dan berfokus pada pesakit akan meneroka pendekatan pembangunan rawatan bagi menangani CDKL5 Deficiency Disorder

AGC Biologics berada pada kedudukan yang kukuh untuk membantu memajukan program mRNA ke peringkat klinikal

HEIDELBERG, Jerman, Nov. 11, 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Dalam dunia di mana pesakit yang mengalami kekurangan CDKL5 boleh mengalami antara 40 hingga 60 serangan epilepsi setiap hari, sebuah pengeluar biofarmaseutikal kontrak dan sebuah yayasan yang diasaskan oleh ibu bapa pesakit telah menjalin kerjasama dalam pembangunan awal RNA utusan (mRNA) bagi mencari rawatan jangka panjang untuk penyakit perkembangan saraf jarang jumpa ini.

Memandangkan hanya segelintir program berasaskan RNA yang sedang dibangunkan bagi penyakit jarang jumpa, Child’s Cure Genetic Research dan AGC Biologics akan bekerjasama untuk mengenal pasti pendekatan yang berdaya maju untuk membangunkan terapi mRNA baharu yang mampu meniru protein yang dihasilkan oleh gen CDKL5. Rawatan yang mengekalkan bekalan protein ini bertujuan untuk mengurangkan sawan, memperbaiki perkembangan neurologi, serta membantu pesakit — yang kebanyakannya terdiri daripada bayi dan kanak-kanak kecil — mengawal gejala yang melemahkan serta menghalang mereka daripada mencapai tahap kesihatan dan potensi sepenuhnya.

Usaha pembuktian konsep pada peringkat awal ini, yang dilaksanakan melalui penyelesaian mRNA bersepadu AGC Biologics, bertujuan untuk mengenal pasti laluan terbaik ke arah pembangunan klinikal.

Meneroka sempadan baharu penggunaan mRNA dalam rawatan penyakit jarang jumpa

Gangguan kekurangan Cyclin-Dependent Kinase-Like 5 (CDKL5) ialah penyakit genetik jarang jumpa yang berpunca daripada mutasi atau penghapusan gen CDKL5. Rawatan semasa bagi gangguan ini lazimnya terhad kepada penjagaan sokongan, walaupun yayasan tersebut turut meneroka pembangunan ubat molekul kecil yang kini berada dalam peringkat ujian klinikal.

Bagi pesakit muda seperti Reyna Jogani, penyelidikan masih belum mencapai kemajuan sepantas yang diperlukannya untuk membolehkannya menerima protein CDKL5 yang penting bagi membolehkan aktiviti normal otak yang berkaitan dengan pergerakan, pembelajaran, penglihatan dan tingkah laku. Bapa Reyna dan pengasas bersama Child’s Cure, Jainu Jogani, menyambut baik kemajuan pesat serta potensi pembangunan mRNA, dan kerjasama dengan AGC Biologics ini bertujuan untuk menemukan rawatan jangka panjang bagi penyakit jarang jumpa tersebut.

Program terapi berasaskan RNA juga sedang dibangunkan bagi penyakit perkembangan saraf jarang jumpa seperti sindrom Rett dan sindrom Angelman. Child’s Cure meneroka penggunaan mRNA bagi gangguan kekurangan CDKL5 sebagai sebahagian daripada usaha untuk memajukan penerapan pendekatan ini bagi penyakit jarang jumpa.

Terapi mRNA akan melengkapi terapi gen

Melalui program ini, Child’s Cure akan meneroka potensi mRNA sebagai pelengkap kepada terapi gen berasaskan virus berkaitan adeno (AAV) yang diberikan sekali sahaja dan bertujuan menangani gen CDKL5 yang mengalami mutasi atau penghapusan. Pembangunan terapi mRNA ini akan mengkaji kaedah pemberian infusi penggantian protein secara berterusan dan berpotensi menawarkan satu lagi pilihan rawatan kepada pesakit dengan keperluan yang berbeza, termasuk mereka yang mungkin tidak sesuai menerima terapi gen.

“Apa yang saya pelajari tentang gangguan kekurangan CDKL5 ialah satu pendekatan rawatan mungkin tidak dapat memenuhi keperluan setiap pesakit. Terapi gen mungkin bukan pilihan yang sesuai untuk semua pesakit dan masih terdapat persoalan mengenai tempoh keberkesanan rawatan yang diberikan sekali sahaja,” kata Jogani. “Pelaburan lanjut dalam pendekatan pelengkap melalui mRNA bertujuan memulihkan protein CDKL5 yang hilang dengan menawarkan kaedah yang boleh diberikan semula mengikut keperluan dan dilaraskan bagi menyokong penggantian protein secara berterusan. Kami tidak akan melepaskan sebarang peluang yang berpotensi membantu pesakit.”

Sokongan AGC Biologics terhadap program mRNA peringkat awal

Pada tahun 2023, AGC Biologics memanfaatkan pengalaman selama 40 tahun dalam fermentasi mikrob serta keupayaan DNA plasmid yang dipertingkatkan untuk melancarkan perkhidmatan mRNA baharunya di fasiliti Heidelberg, Jerman. Perkhidmatan pembangunan proses mRNA ini menawarkan pendekatan tersuai bagi memenuhi setiap keperluan khusus mRNA serta mampu menyediakan bekalan mRNA daripada peringkat penyelidikan dan pembangunan (R&D) sehingga gred GMP.

“Sebagaimana yang telah kami bangunkan selama beberapa dekad merentasi pelbagai modaliti lain, kami komited untuk menyediakan kepakaran klinikal peringkat awal kepada pembangun yang mempunyai calon mRNA dan ingin menterjemahkan penemuan mereka kepada kejayaan komersial,” kata Christoph Winterhalter, Ketua Pegawai Perniagaan AGC Biologics. “Ini merupakan titik perubahan penting bagi pasaran ini yang kini berkembang ke bidang baharu termasuk perubatan diperibadikan dan terapi gen. Pakar kami berada pada kedudukan terbaik dalam pasaran untuk menyokong pertumbuhan dan pengembangan ini.”

Pada November 2025, AGC Biologics mengumumkan kerjasama dengan Repair Biotechnologies bagi membangunkan dan mengeluarkan terapi mRNA baharu yang direka untuk menangani pengumpulan plak aterosklerotik, iaitu penyumbang utama kepada penyakit kardiovaskular yang merupakan punca utama kematian manusia.

Pada tahun 2027, AGC Biologics juga akan menawarkan perkhidmatan pembangunan proses mRNA serta pengeluaran komersial di lokasi terbaharunya di Yokohama, Jepun.

Soalan Lazim (FAQ):

Mengapakah Child’s Cure meneroka mRNA seiring dengan terapi gen untuk gangguan kekurangan CDKL5?

Kedua-dua pendekatan ini bertujuan memenuhi peranan yang berbeza. Terapi gen AAV bertujuan menangani mutasi atau penghapusan gen CDKL5, manakala program mRNA bertujuan membekalkan protein CDKL5 yang tidak dihasilkan oleh pesakit. Child’s Cure sedang meneroka mRNA sebagai pendekatan pelengkap atau alternatif yang berpotensi kerana terapi gen mungkin tidak sesuai untuk semua pesakit dan ketahanan jangka panjang terapi gen yang diberikan sekali sahaja masih menjadi persoalan penting. Dos mRNA yang boleh diberikan berulang kali untuk memulihkan penghasilan protein CDKL5 berpotensi menyediakan satu lagi kaedah untuk menyokong pesakit dalam jangka panjang, tertakluk kepada pembangunan lanjut dan bukti klinikal.

Apakah pengalaman AGC Biologics dalam pembangunan terapi bagi penyakit jarang jumpa?

Dalam landskap yang kompleks bagi penyakit jarang yang melibatkan populasi pesakit yang kecil, pembangunan terapi memerlukan inovasi serta pendekatan pemikiran baharu. Organisasi yang berusaha menangani antara penyakit paling jarang memilih AGC Biologics kerana keupayaannya menyokong model pembangunan yang tidak konvensional:

• AGC Biologics merupakan sebahagian daripada Orphan Therapeutics Accelerator, sebuah organisasi bioteknologi bukan untung yang memberi tumpuan kepada melengkapkan pembangunan dan memudahkan akses komersial bagi rawatan penyakit jarang jumpa yang pembangunannya sebelum ini terhenti.
• Pada tahun 2025, AGC Biologics bekerjasama dengan Rarity PBC, sebuah syarikat manfaat awam, untuk menyediakan perkhidmatan pembuatan menyeluruh bagi terapi gen ADA-SCID milik Rarity, iaitu gangguan imunodefisiensi yang turut dikenali sebagai “Bubble Baby Disease.”
• Apabila WASKYRA diluluskan pada Disember 2025, Fondazione Telethon menjadi organisasi bukan untung pertama yang menerima kelulusan terapi gen daripada FDA, dengan AGC Biologics dipilih sebagai pengeluar terapinya.
• AGC Biologics telah menghasilkan beberapa terapi yang diluluskan FDA dan kini dibekalkan secara komersial, dengan program tambahan yang sedang dinilai. Rekod pencapaian ini menjadikan AGC Biologics rakan strategik yang ideal bagi pelbagai organisasi, daripada syarikat manfaat awam kepada organisasi bukan untung serta institusi yang dibiayai melalui inisiatif awam.

Apakah pengalaman AGC Biologics dalam pembangunan dan pembuatan mRNA?

Pada tahun 2023, AGC Biologics menubuhkan platform perkhidmatan mRNA di Heidelberg, Jerman, lokasi yang sebelum ini telah lama mengendalikan operasi komersial DNA plasmid bagi pelbagai pelanggan. Pengembangan perkhidmatan ini turut memanfaatkan pengalaman empat dekad dalam pembuatan berasaskan mikrob selain keupayaan pDNA untuk membangunkan kapasiti pengeluaran mRNA syarikat.

Fasiliti AGC Biologics manakah yang menawarkan perkhidmatan mRNA?

AGC Biologics menawarkan perkhidmatan pembangunan dan pembuatan mRNA di Eropah dan Asia melalui Heidelberg mRNA Center of Excellence di Jerman serta fasiliti Yokohama di Jepun.

Perihal Child’s Cure Genetic Research

Child’s Cure Genetic Research ialah organisasi yang diasaskan oleh ibu bapa pesakit dan berdedikasi untuk membangunkan pilihan rawatan inovatif berasaskan perubatan ketepatan bagi gangguan genetik jarang jumpa dalam kalangan kanak-kanak. Didorong oleh keperluan mendesak untuk mencari penawar, organisasi ini membayangkan masa depan di mana setiap kanak-kanak mempunyai akses kepada rawatan transformatif yang menawarkan harapan untuk kehidupan yang lebih baik. Melalui penyelidikan termaju dan kerjasama strategik, Child’s Cure komited untuk membentuk semula masa depan penjagaan penyakit jarang jumpa pediatrik. Melalui penyelidikan termaju, Child’s Cure juga komited untuk membentuk semula masa depan penjagaan penyakit jarang jumpa pediatrik serta secara aktif mengalu-alukan kerjasama strategik merentasi pelbagai keadaan genetik pediatrik yang lain.

Perihal AGC Biologics

AGC Biologics ialah Organisasi Pembangunan dan Pembuatan Kontrak (CDMO) biofarmaseutikal global yang terkemuka, dengan komitmen kukuh untuk menyampaikan standard perkhidmatan tertinggi sambil bekerjasama rapat dengan pelanggan dan rakan kongsi. Syarikat ini menyediakan pembangunan dan pembuatan bertaraf dunia bagi protein terapeutik berasaskan mamalia dan mikroba, plasmid DNA (pDNA), messenger RNA (mRNA), vektor virus, serta sel yang direka bentuk secara genetik. Rangkaian global AGC Biologics merangkumi Amerika Syarikat, Eropah dan Asia, dengan lokasi di Seattle (Washington), Copenhagen (Denmark), Heidelberg (Jerman), Milan (Itali), serta Chiba dan Yokohama (Jepun). AGC Biologics adalah sebahagian daripada Life Science Business milik AGC Inc. Life Science Business mengendalikan lebih daripada lapan fasiliti yang memberi tumpuan kepada biofarmaseutikal, terapi lanjutan, bahan aktif farmaseutikal molekul kecil, serta agrokimia. Untuk maklumat lanjut, layari www.agcbio.com.

Foto yang mengiringi pengumuman ini tersedia di:

https://www.globenewswire.com/NewsRoom/AttachmentNg/81f0193f-0c10-4233-b072-ca4cc13654bb

https://www.globenewswire.com/NewsRoom/AttachmentNg/2fb9fb62-bb73-40c7-a305-09b857937127

Hubungan korporat AGC Inc.: info-pr@agc.com 

Hubungan media AGC Biologics: kati.sills@agc.com